FDA 批准 Celcuity 的 REVTORPYK，用于 PIK3CA 野生型晚期乳腺癌 FDA 批准 Celcuity 的 REVTORPYK，用于 PIK3CA 野生型晚期乳腺癌

FDA 已批准 Celcuity 的 REVTORPYK（gedatolisib），用于 HR+/HER2-、局部晚期或转移性、且无 PIK3CA 突变的乳腺癌，适用于在转移性场景下经历至少一线内分泌治疗后的进展期；该药与 fulvestrant 联用，可加可不加 palbociclib[1]。

首个泛 PI3K/mTOR 抑制剂

REVTORPYK 是首个且唯一获 FDA 批准的、同时抑制全部 I 类 PI3K 亚型（α、β、δ、γ）与两个 mTOR 复合物（mTORC1、mTORC2）的疗法[1]。PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路是癌症最重要的靶点之一，但”全面抑制”让研究者与药企受困近二十年；Celcuity CEO Brian Sullivan 称其成为首个获批的泛 PI3K、mTORC1/2 抑制剂。

覆盖既往选择有限的庞大人群

HR+/HER2- 是最常见乳腺癌亚型，约占全部病例的 70%，其中约 60% 为 PIK3CA 野生型——这类患者在内分泌治疗失败后靶向选择很少[1]。批准基于 III 期 VIKTORIA-1 试验的野生型队列：三联方案（palbociclib+fulvestrant）中位无进展生存 9.3 个月，对比 fulvestrant 单药 2.0 个月，疾病进展或死亡风险降低 76%，客观缓解率 32% 对 1%；二联方案中位 PFS 7.4 个月，风险降低 67%[1]。

安全考量

该疗法安全性需关注：三联方案口炎发生率达 72%，另有皮疹与高血糖，需预防性漱口水与血糖监测；并具有胚胎-胎儿毒性，治疗期间建议避孕[1]。Celcuity 预计 2026 年第三季度末商业上市，并计划基于 VIKTORIA-1 突变队列提交补充申请，同时推进一线设置的 III 期 VIKTORIA-2。