老药新用：硫嘌呤类药物 Mercaptopurine 剑指遗传性平滑肌瘤病相关子宫肌瘤 老药新用：硫嘌呤类药物 Mercaptopurine 剑指遗传性平滑肌瘤病相关子宫肌瘤

一项由加州大学洛杉矶分校 Jonsson 综合癌症中心牵头的 I/II 期临床试验（NCT07716735）将检验一个出人意料的假设：一款早已用于白血病的经典药物，或许能抑制与遗传性平滑肌瘤病相关的子宫肌瘤[1]。

什么是 HLRCC

遗传性平滑肌瘤病与肾细胞癌（HLRCC）是一种罕见的常染色体显性遗传病，由延胡索酸水合酶（FH）基因缺陷导致。患者面临三类肿瘤风险：皮肤良性平滑肌瘤、子宫良性平滑肌瘤（即子宫肌瘤），以及更具侵袭性的子宫平滑肌肉瘤与肾癌。对许多女性患者而言，子宫肌瘤带来的月经量大、疼痛与生育影响，是日常最直接的负担。

为什么是 Mercaptopurine

Mercaptopurine（6-MP）属于嘌呤拮抗剂类药物，传统上用于急性淋巴细胞白血病。研究团队注意到，HLRCC 肿瘤依赖特定的代谢与信号重编程，而嘌呤代谢通路可能正是其弱点。该药已在临床使用数十年，安全性档案相对清晰，因此「老药新用」的试错成本远低于全新分子实体。

研究设计

这是一项 I/II 期、干预性研究，计划纳入 18 名受试者，状态为尚未招募，预计 2026 年 12 月启动，最后更新于 2026-08-06。主要终点为最大耐受剂量（MTD），同时评估肿瘤反应。干预组合包括 Mercaptopurine 给药、皮肤活检、影像评估（CT/MRI）与问卷。若证实有效，将为 HLRCC 相关子宫肌瘤提供一种非手术的药物治疗选项。

对 FemTech 的启示

子宫肌瘤影响大量育龄女性，现有方案多停留在手术（肌瘤剔除、子宫切除）或激素抑制，且复发率高。这则试验代表了「以分子机制为导向的精准用药」思路——不靠一刀切手术，而是针对致病通路给药。对女性健康科技而言，它提示了软件与硬件之外另一条路径：通过真实世界数据识别合适人群、辅助随访与疗效监测，让「老药新用」在女性专病上跑得更快。